血友病本身的特點(diǎn)為轉(zhuǎn)基因治療提供了有利的條件,因?yàn)檠巡〉呐R床表現(xiàn)完全是因?yàn)閱我惶禺惖幕虍a(chǎn)物缺乏造成的。凝血因子八因子或者是九因子以比較小的劑量在血漿中循環(huán),而且血漿中八因子或者是九因子水平,不需要嚴(yán)格的調(diào)控,其血漿水平的輕度升高,就可以顯著改善嚴(yán)重患者的出血癥狀。目前血友病基因治療在病毒載體,動(dòng)物模型,靶細(xì)胞選擇和臨床治療實(shí)驗(yàn)方面取得了一定的進(jìn)展
溫馨提示:
典型血友病患者常自幼年發(fā)病、自發(fā)或輕度外傷后出現(xiàn)凝血功能障礙,出血不能自發(fā)停止,從而在外傷、手術(shù)時(shí)常出血不止,嚴(yán)重者在較劇烈活動(dòng)后也可自發(fā)性出血。
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